Forme adulte de la maladie de Pompe : les leçons du Myozyme® : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (1)

Abstract

L’alglucosidase alfa ou Myozyme® reste le premier médicament innovant disponible pour traiter une myopathie de l’adulte. Cette expérience originelle est riche d’enseignements tant sur le plan de la recherche que de la pratique clinique. Méthodologie des essais, mise en œuvre du traitement au sein d’un service hospitalier, contribution du registre des patients, dans tous ces domaines l’expérience acquise peut être capitalisée pour préparer l’arrivée d’autres innovations thérapeutiques.