Forme adulte de la maladie de Pompe : les leçons du Myozyme® : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (1)
Résumé
L’alglucosidase alfa ou Myozyme® reste le premier médicament innovant
disponible pour traiter une myopathie de l’adulte. Cette expérience originelle
est riche d’enseignements tant sur le plan de la recherche que de la pratique
clinique. Méthodologie des essais, mise en œuvre du traitement au sein d’un
service hospitalier, contribution du registre des patients, dans tous ces
domaines l’expérience acquise peut être capitalisée pour préparer l’arrivée
d’autres innovations thérapeutiques.
Pour citer ce document
Laforêt, Pascal ; Forme adulte de la maladie de Pompe : les leçons du
Myozyme® : Utilisation clinique des traitements innovants,
repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (1), Med Sci (Paris), Vol. 35, N° HS ; p. 18-21 ; DOI : 10.1051/medsci/2019021