La Société européenne de médecine physique et de réadaptation (ESPRM), en collaboration avec l’AFM-Téléthon (France), a organisé à Vilnius (Lituanie) le 3 mai 2018, lors du congrès Européen de médecine physique et réadaptation, une session scientifique sur les critères de jugements principaux spécifiquement utilisés pour maladies neuromusculaires dans le cadre d’essais cliniques.
Les critères de jugements principaux regroupent l’ensemble des échelles de mesures objectives (IRM, gaz du sang ) et subjectives (qualité de vie, ressentis du patient ) utilisées dans les essais cliniques de phase III pour démontrer l’effet d’un traitement et/ou d’une technique thérapeutique d’un point de vue clinique afin de justifier l’utilisation de ce traitement et d’obtenir une demande d’autorisation de mise sur le marché. Cependant, dans les pathologies neuromusculaires, l’amélioration ou la stabilisation qualitative d’une fonction motrice est difficile à quantifier. L’objectif principal de cette session était d’identifier les échelles d’évaluations existantes dans les maladies neuromusculaires et de discuter de leur pertinence dans le cadre d’essais cliniques.