• Application des techniques de thérapie génique aux maladies ostéo-articulaires 

      Gouze, Jean-Noël; Evans, Christopher H.; Ghivizzani, Steven C.; Gouze, Elvire (EDK, 2007)
      L’apparition du concept de gène médicament a considérablement élargi le champ d’application de la thérapie génique. Initialement développées pour les maladies génétiques ou certaines formes de cancer, les stratégies de ...
    • Approches de gene silencing pour le traitement de la maladie de Huntington 

      Merienne, Nicolas; Déglon, Nicole (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
      La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative rare causée par une expansion pathologique de triplets CAG sur le premier exon du gène codant pour la huntingtine (HTT). La formation d’agrégats de HTT ainsi qu’une ...
    • Cécité : Des virus et des gènes: des thérapies en vue 

      Richeux, Vincent (Inserm, 2015)
      Avec l'aide de virus de mieux en mieux maîtrisés, la thérapie génique donne des résultats prometteurs dans le traitement de la cécité. En plus des essais cliniques en cours pour remplacer les gènes défectueux, d'autres ...
    • Chroniques génomiques - CRISPR-Cas9, une nouvelle donne pour la thérapie génique 

      Jordan, Bertrand (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
      Targeted modification of genes (“gene editing”) is made much easier by the recently developed CRISPR-Cas9 system. This has raised alarm about possible uses of this technology for germline modification of the human genome; ...
    • Clin d’œil du Dinosaure émérite : L’enfer du génothérapeute est pavé de POC 

      Kaplan, Jean-Claude (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
      Une preuve de concept (en anglais POC ou Proof of concept) est la validation expérimentale d’une hypothèse de travail afin d’en démontrer le bien-fondé. Dans le contexte qui nous occupe ici, il s’agit de la démonstration ...
    • La conception de vecteurs adaptés à la thérapie génique oculaire 

      Khabou, Hanen; Dalkara, Deniz (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
      L’utilisation d’un gène comme médicament est l’un des concepts les plus passionnants de la médecine moderne. Les vecteurs viraux ont été largement utilisés à cette fin et ont montré une efficacité thérapeutique dans une ...
    • Intégration des vecteurs AAV et mutagenèse insertionnelle 

      Rossi, Axel; Salvetti, Anna (Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2016)
      Les vecteurs adéno-associés recombinants (AAVr) sont des outils particulièrement efficaces pour le transfert de gènes in vivo. De ce fait, un grand nombre d’essais précliniques et cliniques de thérapies géniques utilisent ...
    • LE POINT avec Anne Dubart-Kupperschmitt 

      Delpas, Clara (Inserm, 2012)
      Responsable d'un projet de recherche sur la thérapie génique de l'hémophilie B (unité 972 Inserm/Paris XI) à l'hôpital de Bicêtre