dc.contributor.author | Valère, T | fr_FR |
dc.date.accessioned | 2012-07-16T10:39:10Z | |
dc.date.available | 2012-07-16T10:39:10Z | |
dc.date.issued | 1996 | fr_FR |
dc.identifier.citation | Valère, T, Thérapie génique : le point sur les essais cliniques, Med Sci (Paris), 1996, Vol. 12, N° 1; p.73-83 | fr_FR |
dc.identifier.issn | 1958-5381 | fr_FR |
dc.identifier.uri | http://hdl.handle.net/10608/607 | |
dc.description.abstract | Six ans après la première
transgénèse somatique
humaine, ce sont
140 protocoles de thérapie
génique qui sont autorisés,
ayant enrôlé plus de
660 malades dans le monde*.
La majorité des essais
cliniques sont de phase I,
certains de phase I/II ; parmi
les plus récents, on note des
essais de phase II en doubleaveugle.
Ces essais ont lieu
dans trois continents, surtout
aux États-Unis mais aussi au
Canada, dans neuf pays
d’Europe, en Chine et bientôt
au Japon. Depuis les
expériences précliniques des
années 1980, de nombreux
résultats se sont accumulés,
montrant que des champs très
divers de la pathologie
humaine étaient accessibles à
la thérapie génique. Par le
marquage des gènes, on a pu
étudier la faisabilité de leur
transfert et l’expression in
vivo des gènes transférés.
Depuis les années 1990, la
thérapie génique a mûri : les
essais cliniques rapportent
quelques améliorations des
malades, transitoires encore
sauf dans le cas du déficit en
ADA où des corrections
physiologiques stables ont été
observées. Cet article a pour
but de décrire les indications
de la thérapie génique dans le
monde (cancers, maladies
géniques acquises ou
héréditaires, SIDA), les gènes
transférés, leurs vecteurs et
leurs voies d’administration,
enfin, le nombre de malades
traités, et de dégager les
perspectives médicales et
biologiques de ce nouveau
mode thérapeutique. | fr |
dc.description.abstract | Six years after the first human somatic transgenesis, some 140 protocols are currently authorized, encompassing over 660 patients worldwide. Among a majority of phase I clinical trials, some phase I/II, and more recently double-blind phase II trials are under way. Nowadays, human gene therapy takes place on three continents. Mainly in the USA, but also in Canada, in nine European countries, as well as in China and possibly soon in Japan. Following preclinical experiments started mainly in the 80's, proof of principle has accumulated in various fields of human pathology accessible to gene therapy. Since then, the trend has moved on to human gene marking, addressing the safety and feasibility of gene transfer and in vivo transgene expression. And since the early 90's, actual human gene therapy has come of age, with several reports of transgene biological activity in vivo. Notably, ameliorations of pretreatment pathological signs have been reported in some individual cases, among various diseases and trials. Although, when observed, the amelioration was mostly transient, some investigators do report physiological corrections steadily established since treatment was completed, sometimes two years earlier (ADA-SCID). This review gives a worldwide picture of the medical indications of gene therapy: cancer, other acquired or inherited genetic disorders, and AIDS. These indications are listed along with a survey of the genes presently transferred, the vectors, their routes of administration, and lastly the number of treated patients and their countries. It concludes with an insight into the currently available clinical results of gene marking and gene therapy trials, focusing on the biological and medical issues. | en |
dc.language.iso | fr | fr_FR |
dc.publisher | John Libbey Eurotext, Montrouge | fr_FR |
dc.rights | Article en libre accès | fr |
dc.rights | Médecine/Sciences - Inserm - SRMS | fr |
dc.source | M/S. Médecine sciences [revue papier, ISSN : 0767-0974], 1996, Vol. 12, N° 1; p.73-83 | fr_FR |
dc.title | Thérapie génique : le point sur les essais cliniques | fr |
dc.title.alternative | Clinical trials in human gene therapy. An overview. | fr_FR |
dc.type | Article | fr_FR |
dc.contributor.affiliation | Informatique scientifique, Institut Pasteur, 28 rue du Docteur-Roux,75015 Paris; France | - |
dc.identifier.doi | 10.4267/10608/607 | |