• Des maladies du rein aux syndromes d'hypercroissance ! 

      Pierrefixe, Simon (Inserm, 2019)
      Grâce à un traitement destiné à lutter contre le cancer, Guillaume Canaud a transformé la vie de patients atteints d'une maladie génétique rare : le syndrome d'hypercroissance dysharmonieuse. Des résultats qui lui ont valu ...
    • Édito N°59 - Maladies rares : du mieux, mais? 

      Linglart, Agnès; Canaud, Guillaume; Inserm; unité 1151 Inserm; unité 1185 Inserm (Inserm, 2024)
      Les maladies rares bénéficient aujourd'hui d'acquis importants avec les centres de référence, les filières et les plateformes d'expertise dédiées.
    • Maladies rares - L'ère des traitements 

      Dupuy Maury, Françoise (Inserm, 2024)
      Les maladies rares passent fréquemment sous les radars médiatiques? et même médicaux, si ce n'est peut-être la mucoviscidose ou la myopathie de Duchenne. Et pourtant, on en dénombre plus de 6 000 qui concernent 3 millions ...