Vignette (Photo © AFM-Téléthon/Christophe Hargoues).

Le 28 avril dernier, Généthon a été nominé et a reçu un prix au concours mondial de l’innovation 2030 pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie génique. L’objectif du programme de Généthon, nommé IGT, vise à mettre en place un procédé générique de production de vecteurs lentiviraux à visée industrielle. Les études ont montré que ces vecteurs sont les plus efficaces pour le transfert de gènes dans les cellules souches. De plus, ils transmettent le gène fonctionnel aux cellules cibles de façon stable.

I-Motion : derrière ce nom, c’est le nouveau centre de recherche clinique pédiatrique de 700 m², financé notamment grâce aux dons du Téléthon, qui a ouvert ses portes à la rentrée de septembre-octobre 2015 sur le site de l’hôpital Trousseau. I-Motion est coordonné par le Pr Raphaël Vialle, chef du service d’orthopédie à l’hôpital Trousseau et le Dr Laurent Servais, responsable de la cellule essais cliniques de l’Institut de Myologie. L’objectif : accueillir, sur un seul site, les enfants atteints de maladies neuromusculaires qui participent, de plus en plus nombreux, aux essais cliniques de thérapies innovantes qui se multiplient. I-Motion compte une consultation pluridisciplinaire et un laboratoire de recherche clinique qui mène les essais thérapeutiques et les études d’histoire naturelle.

À partir du 1^er juillet 2015, un nouveau pôle stratégique soutenu par l’AFM-Téléthon, se lance à Créteil, coordonné par Frédéric Relaix. Ce programme de recherche translationnelle est dédié aux maladies neuromusculaires et intègre la recherche fondamentale sur le muscle, la recherche sur les cellules souches, la modélisation animale, des études de cohortes et le développement d’essais thérapeutiques incluant des études précliniques in vitro et in vivo. Ce pôle associe les différents groupes de l’équipe « Biologie du système neuromusculaire » de l’Institut Mondor de Recherche Biomédicale et a pour vocation de centrer ses travaux sur le muscle avec une vision transversale de la recherche fondamentale jusqu’aux essais cliniques.