De nos jours, il est difficile de visualiser de manière claire toutes les données liées à un patient et accumulées au cours de son parcours de soins. Ces informations proviennent habituellement de sources très variées, comme les médecins de ville, l’hôpital, les assurances, les pharmaciens ou les laboratoires d’analyses médicales. Les logiciels utilisés par ces parties prenantes pour collecter et gérer les dossiers médicaux sont différents et ne sont pas interopérables. Ainsi, il est parfois difficile de partager les informations. Par ailleurs, même si ces informations peuvent toutes être récupérées et assemblées, il n’est pas toujours évident de savoir dans quel ordre elles ont été produites et si elles sont exhaustives. Ce problème est fréquemment rencontré lors de l’admission d’un patient à l’hôpital. Les professionnels de santé n’ont en effet pas toujours accès à son historique et n’ont pas une visibilité complète sur les traitements qu’il prend, sur l’historique de sa maladie ou sur ses antécédents familiaux.

L’idéal serait donc d’avoir une liste qui répertorie tous les lieux où se trouvent les données médicales d’un même patient afin de pouvoir rapidement les récupérer. Cette liste serait accessible, avec l’accord du patient, à tout professionnel de santé qui en ferait la demande. Ainsi, plutôt que de n’avoir accès qu’à la base de données de l’établissement où l’on se trouve, on pourrait avoir accès à toutes les sources d’informations dispersées dans toutes les bases de données du réseau. La technologie blockchain apporte justement cette solution sous la forme d’un registre distribué et sécurisé qui permet au patient non seulement d’avoir une visibilité sur ses données, mais aussi d’en contrôler les accès [4].

Les essais cliniques sont une étape obligatoire dans le développement d’un médicament : ils correspondent le plus souvent à la première administration d’un médicament chez l’homme. La participation des patients est donc la condition sine qua non pour que des essais cliniques puissent être réalisés. Le consentement éclairé du patient doit obligatoirement être recueilli avant le début de l’essai. En effet, la déclaration d’Helsinki stipule que chaque sujet doit être informé, entre autres, de l’objectif, des méthodes, des sources de financement et des avantages et des risque anticipés. Par ailleurs, le consentement recueilli pour un protocole ainsi que pour toutes ses révisions doit être transparent et traçable par les patients et les autorités. En pratique, la rigueur fait parfois défaut. Ainsi, la FDA (Food and drug administration) aux États-Unis fait état de ce manquement dans près de 10 % des essais contrôlés : absence de consentement, utilisation de formulaires non approuvés, documents invalides, non-consentement à un protocole révisé.

Par l’inviolabilité et la traçabilité des données, la blockchain permettrait de constituer un socle solide à l’inclusion des patients dans les essais cliniques. En effet, la blockchain peut horodater et stocker les étapes du processus de consentement assurant leur authenticité et leur traçabilité. Cela permettrait aux responsables de la recherche clinique de partager les demandes de consentement en temps réel. Les protocoles de ces essais peuvent également être enregistrés sur la blockchain permettant aux patients de recevoir une notification à chaque changement de protocole, nécessitant de nouveau la collecte du consentement. L’obtention de ce dernier doit être un « verrou » qui empêche la poursuite de l’étude s’il n’est pas obtenu. Les conditions de poursuites de l’essai peuvent être codées dans la blockchain sous la forme de smart contract (contrats intelligents) : « SI (condition) ALORS (conséquence) ». Ce système déclenche automatiquement un événement lorsque les clauses codées sont remplies. Dans le cas d’un formulaire de consentement, le smart contract pourrait indiquer : SI le consentement du patient est enregistré avec sa signature numérique unique, ALORS le patient peut être inclus dans l’essai [5, 6].

Un grand nombre de données est généré puis analysé pour démontrer une balance bénéfice/risque positive, autrement dit, une efficacité et une sécurité d’emploi d’une molécule. L’enjeu est donc ici de garantir la reproductibilité de ces essais. Selon Ioannidis et al. [7], 80 % des essais seraient non reproductibles. De nombreuses divergences apparaissent en effet entre les informations envoyées à l’agence réglementaire et celles présentées dans les publications. S’ajoute à cela, la non publication des résultats d’un grand nombre d’essais cliniques après l’approbation de l’agence, malgré les directives de l’OMS (Organisation mondiale de la santé) en 2015 et de la FDA.

La blockchain apparaît donc comme une solution permettant non seulement de garantir l’intégrité des données et leur traçabilité, mais aussi de préserver la confidentialité des patients. En effet, chaque résultat et document produits pendant l’essai peut être enregistré sur une blockchain privée, gérée par les régulateurs, la société pharmaceutique et les organismes de recherche. L’information devient alors immuable et transparente. De plus, lorsque la confidentialité des données est requise, les informations peuvent être chiffrées, assurant ainsi le fait que les données identifiables concernant le patient ne peuvent pas être dévoilées. La Figure 1 représente les flux complexes d’informations échangés dans un essai clinique et les interactions possibles avec la blockchain [6].

Ainsi, l’avantage principal de cette technologie blockchain est l’augmentation de la transparence et de la fiabilité des protocoles et des résultats des essais cliniques. Cependant, une des conditions essentielles à l’utilisation de cette technologie pour la traçabilité des informations issues d’essais cliniques est la numérisation des données. Or, à l’heure actuelle, la plupart des données sont générées sur une série de documents papier. De plus, on se heurte dans certains pays au cadre réglementaire qui entoure ces essais cliniques. Par exemple, la législation française requiert que le consentement du patient soit donné par écrit. Le consentement numérique enregistrable sur une blockchain serait donc impossible. Aux États-Unis, cependant, la FDA a donné son accord pour la numérisation des processus d’information et de consentement du patient laissant ainsi place à une solution blockchain.

Selon l’OMS, près de 15 % de médicaments falsifiés sont en circulation dans le monde. Ce fléau mondial entraîne des conséquences graves voire dramatiques sur la santé des patients. En effet, ils ne répondent à aucune des exigences de qualité, d’efficacité et de sécurité, entraînant ainsi près de 800 000 décès chaque année. La falsification peut concerner à la fois les produits de marques et les produits génériques, et touche l’ensemble des aires thérapeutiques [8].

En 2011, le médicament détrônait la contrefaçon de cigarette, le mettant ainsi en tête des produits contrefaits. Ce phénomène, attribué le plus souvent aux pays en voie de développement, n’épargne pas les pays développés comme le montre les différents scandales de ces dernières années. En 2012, des anticancéreux falsifiés ont été découverts dans 19 cabinets médicaux aux États-Unis. Ceci s’explique en partie avec l’essor du commerce sur internet qui favorise largement la pénétration de médicaments contrefaits en Europe et aux États-Unis. Selon une statistique de l’OMS, la proportion des médicaments contrefaits achetés sur des sites internet illégaux serait d’environ 50 % et représenterait 75 milliards de dollars [9].

Ainsi, parallèlement à l’impact catastrophique sur la santé publique, la contrefaçon engendre des coûts conséquents. Le marché de la contrefaçon de médicaments génère en effet 200 milliards de dollars par an et représente un manque à gagner de 10,2 milliards d’euros pour le secteur pharmaceutique européen.

Malgré les efforts de l’industrie pharmaceutique ainsi que des États pour enrayer ce fléau, la contrefaçon perdure et se propage dans certaines régions de façon exponentielle. L’une des solutions possibles serait d’agir sur le système de traçabilité. Ainsi la blockchain, de par son niveau de sécurité, apparaît comme une technologie révolutionnaire dans la traçabilité des médicaments. En effet, l’idéal serait d’enregistrer chaque étape de la chaîne de distribution d’un médicament et de combiner ainsi l’usage de la blockchain à celui des différentes technologies de traçabilité telles que les puces RFID (radio frequency identification) ou les code-barres Datamatrix¹. Chaque nouvelle transaction ajoutée à un bloc est ainsi immuable et horodatée, ce qui permet de suivre la chaîne du médicament et de s’assurer que les informations le concernant ne sont pas altérées. L’ensemble des parties prenantes (acteurs de la chaîne [supply chain], patients) pourraient avoir accès à ce système et vérifier la provenance et l’intégrité des médicaments. Par ailleurs, selon la position de chacun dans la chaîne de distribution, les droits seront différents : les laboratoires peuvent enregistrer de nouveaux médicaments alors que les grossistes ne peuvent que valider le passage du produit permettant ainsi une maîtrise et une sécurité accrue de la chaîne (Figure 2).

La technologie blockchain apporte donc deux réels avantages en termes de traçabilité des médicaments : elle permet un suivi des produits dans la chaîne de distribution, créant un circuit hermétique, imperméable aux produits contrefaits ; elle permet également aux parties prenantes, et en particulier aux laboratoires, de prendre des mesures a posteriori, en cas de problème, en identifiant l’emplacement exact de leurs médicaments.

Cependant, l’implémentation de cette technologie pour ce cas d’usage nécessite une chaîne de distribution fonctionnelle dans laquelle l’ensemble des acteurs sont identifiés. Dans les pays industrialisés tels que la France ou les États-Unis, celle-ci est globalement maitrisée. Dans les pays en voie de développement, ces chaînes sont parfois défectueuses et l’identification claire de l’ensemble des intermédiaires reste impossible. Ainsi, utiliser une blockchain dans ces conditions n’apporterait pas de réel avantage puisqu’il faudrait au préalable déterminer les maillons de la chaîne afin d’implémenter le système auprès de chacun d’entre eux.