L’objectif de cette présentation est de positionner la France dans la recherche européenne et internationale sur les maladies rares, ses réussites et ses perspectives. Je souhaiterais également évoquer l’importance de la collaboration internationale pour aujourd’hui et demain.
II existe différentes organisations oeuvrant dans le domaine de la recherche sur les maladies rares. L’IRDiRC est un consortium international de recherche sur les maladies rares, chargé d’établir une stratégie de financement de la recherche, des guidelines et des recommandations en matière de recherche.
ε-Rare et la Commission européenne financent la recherche sur les maladies rares. Les réseaux européens de référence constituent également une source d’expertise en matière de recherche. Les associations de patients oeuvrent par le biais d’Eurordis. Il existe par ailleurs de nombreuses infrastructures européennes, comme Orphanet, Elixir et le Joint Research Center de la Commission Européenne. Nous souhaitons aujourd’hui intégrer l’activité de l’ensemble de ces entités sous un seul chapeau.
La France est partenaire de l’IRDiRC depuis ses débuts, par le biais de l’Agence Nationale de la Recherche, la fondation maladies rares et AFM, mais également parce que la France fournit le secrétariat scientifique de l’IRDiRC, porté par l’Inserm et financé par la Commission Européenne.
La France est intégrée aux réseaux européens de référence et coordonne cinq d’entre eux. Elle se trouve également impliquée dans la majorité des infrastructures européennes médicales. Orphanet a été créé et porté par la France, ainsi qu’Eurordis. Depuis les débuts, la France a coordonné un programme d’importance, l’ERA-Net « E-Rare », qui regroupe des agences de financement de multiples pays.
La France ne dispose pas d’un programme spécifique de financement dédié à la recherche sur les maladies rares. Il existe toutefois des financements par le biais de l’ANR, qui finance des projets sur les maladies rares via son appel à projets générique, entre 8 et 15 millions d’euros par an. Dans le cadre d’autres plans, la France investit entre 15 et 20 millions d’euros par an.
La DGOS soutient également la recherche et le soin, avec plus de 20 millions d’euros d’investissements par an. D’autres organismes sont d’importance, comme l’AFM et la fondation maladies rares.