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Voici les éléments 1-3 de 3
Les oligonucléotides anti-sens dans la SMA : Retour d’expérience et données de la littérature
(EDP Sciences, 2019)
Une révolution est actuellement en cours dans le domaine des maladies
neuromusculaires avec l’arrivée de nouvelles thérapies. L’amyotrophie spinale
(SMA ou spinal muscular atrophy) ...
Thérapies géniques de l’amyotrophie spinale infantile : Un morceau d’histoire de la médecine
(EDP Sciences, 2020)
On convient de dire qu’une génération est nécessaire pour faire émerger une nouvelle famille de médicaments. L’amyotrophie spinale infantile (SMA), après l’élucidation du gène causal en 1995, dispose depuis peu de deux ...
Amyotrophie spinale infantile : De la découverte du gène à la thérapie génique
(EDP Sciences, 2020)
L’amyotrophie spinale ou SMA est la maladie génétique la plus fréquente menant à
la mortalité infantile. Cette maladie neuromusculaire est due à l’altération du
gène SMN1. Cette ...