{"Prévalence":"1/ Nombre de cas enregistrés à un temps T 2/ Rapport du nombre de cas d’un trouble ou d’une maladie à l’ensemble de la population","ATU":"Délivrée par l’ANSM, elle permet l’utilisation exceptionnelle d’un médicament ne bénéficiant pas encore d’une autorisation de mise sur le marché et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique.","Toxicologie":"Études, menées sur l\u0027animal, pour évaluer l\u0027éventuel toxicité d\u0027un nouveau traitement lors de sa mise au point","Eurordis":"Alliance non gouvernementale pilotée par des personnes malades, qui regroupe 561 associations de patients atteints de maladies rares dans 51 pays.","Incidence":"Nombre de cas nouveaux d\u0027une maladie apparus durant une période de temps donnée","Afssaps":"Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé","Promoteur":"1/ Séquence d’ADN fixant la protéine responsable du démarrage de la transcription d’un gène 2/ Société qui prend l’initiative et finance l’essai clinique. 3/ Courte séquence d\u0027ADN qui contrôle l\u0027expression d\u0027un gène.","Volontaire sain ":"Personne en bonne santé acceptant de participer à une étude clinique afin de tester la tolérance et l’absence d’effets secondaires d’un médicament","Observance":"Respect de la prescription et de la posologie d’un médicament par un patient","Demi-vie ":"Temps mis par un médicament pour perdre la moitié de son activité pharmacologique.","Placebo":"1/ Médicament composé de substances neutres, sans effet pharmacologique dans la maladie considérée 2/ Traitement en apparence identique au médicament mais qui est sans principe actif.","CIC":"Les centres d’investigation clinique sont des infrastructures de recherche implantées sur des sites hospitalo-universitaires à disposition des biologistes, chercheurs, cliniciens et médecins qui souhaitent réaliser un projet de recherche clinique.","Essai clinique":"Étude visant à l’évaluation d’un traitement chez les êtres humains (malades ou volontaires sains)"}