{"ALD":"Maladie rare liée à un défaut de certaines cellules hématopoïétiques, qui peut entraîner atteinte neurologique, démence et décès. L’essai clinique sur l’ALD a été dirigé par Patrick Aubourg et Nathalie Cartier, Unité 745 Inserm/Université Paris-Descartes (voir aussi Science\u0026Santé n° 0 sur inserm.fr).","Immunothérapie":"1/ Traitement qui consiste à administrer des substances qui vont stimuler les défenses immunitaires de l’organisme ou encore qui utilise des protéines produites par les cellules du système immunitaire, comme les immunoglobulines 2/ Traitement qui pousse le système immunitaire à détruire les cellules cancéreuses","Endosome":"Compartiment d\u0027une cellule, où à lieu le transport des molécules de l\u0027extérieur intégrées par la membrane","Orphanet":"Portail de référence tout public sur les maladies rares et les médicaments orphelins, développé par un consortium d’une quarantaine de pays et coordonné par l’Inserm"}