{"ATU":"Délivrée par l’ANSM, elle permet l’utilisation exceptionnelle d’un médicament ne bénéficiant pas encore d’une autorisation de mise sur le marché et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique.","ALD":"Maladie rare liée à un défaut de certaines cellules hématopoïétiques, qui peut entraîner atteinte neurologique, démence et décès. L’essai clinique sur l’ALD a été dirigé par Patrick Aubourg et Nathalie Cartier, Unité 745 Inserm/Université Paris-Descartes (voir aussi Science\u0026Santé n° 0 sur inserm.fr)."}