| dc.contributor.author | Laforêt, Pascal | - |
| dc.date.accessioned | 2020-12-07T10:32:14Z | |
| dc.date.available | 2020-12-07T10:32:14Z | |
| dc.date.issued | 2019 | |
| dc.identifier.citation | Laforêt, Pascal ; Forme adulte de la maladie de Pompe : les leçons du
Myozyme® : Utilisation clinique des traitements innovants,
repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (1), Med Sci (Paris), Vol. 35, N° HS ; p. 18-21 ; DOI : 10.1051/medsci/2019021 | |
| dc.identifier.issn | 1958-5381 | |
| dc.identifier.uri | http://hdl.handle.net/10608/10553 | |
| dc.description.abstract | L’alglucosidase alfa ou Myozyme® reste le premier médicament innovant
disponible pour traiter une myopathie de l’adulte. Cette expérience originelle
est riche d’enseignements tant sur le plan de la recherche que de la pratique
clinique. Méthodologie des essais, mise en œuvre du traitement au sein d’un
service hospitalier, contribution du registre des patients, dans tous ces
domaines l’expérience acquise peut être capitalisée pour préparer l’arrivée
d’autres innovations thérapeutiques. | fr |
| dc.language.iso | fr | |
| dc.publisher | EDP Sciences | |
| dc.relation.ispartof | Journée de Recherche Clinique 2018 | |
| dc.rights | Article en libre accès | fr |
| dc.rights | Médecine/Sciences - Inserm - SRMS | fr |
| dc.source | M/S. Médecine sciences [ISSN papier : 0767-0974 ; ISSN numérique : 1958-5381], Vol. 35, N° HS; p. 18-21 | |
| dc.subject.mesh | Adulte | fr |
| dc.subject.mesh | Âge de début | fr |
| dc.subject.mesh | Repositionnement des médicaments | fr |
| dc.subject.mesh | Médicaments en essais cliniques | fr |
| dc.subject.mesh | Thérapie enzymatique substitutive | fr |
| dc.subject.mesh | Glycogénose de type II | fr |
| dc.subject.mesh | Humains | fr |
| dc.subject.mesh | Troubles tardifs | fr |
| dc.subject.mesh | Utilisation hors indication | fr |
| dc.subject.mesh | Traitements en cours d'évaluation | fr |
| dc.subject.mesh | alpha-Glucosidase | fr |
| dc.subject.mesh | usage thérapeutique | fr |
| dc.subject.mesh | traitement médicamenteux | fr |
| dc.subject.mesh | épidémiologie | fr |
| dc.subject.mesh | méthodes | fr |
| dc.subject.mesh | normes | fr |
| dc.title | Forme adulte de la maladie de Pompe : les leçons du
Myozyme® : Utilisation clinique des traitements innovants,
repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (1) | fr |
| dc.title.alternative | Late-onset Pompe disease: the lessons drawn from the
use of Myosime® | en |
| dc.type | Article | |
| dc.contributor.affiliation | Hôpital Raymond Poincaré, 104, boulevard Raymond Poincaré,
92380
Garches,
France | |
| dc.contributor.affiliation | Centre de Référence des maladies neuromusculaires Nord-Est-Île de
France | |
| dc.identifier.doi | 10.1051/medsci/2019021 | |
| dc.identifier.pmid | 30943155 | |
