Deux enfants atteints d’une maladie cérébrale mortelle l’adrénoleucodystrophie (ALD), ont été traités avec succès grâce à un nouveau vecteur de thérapie génique. Plus de deux ans après le début du traitement, la progression de leur maladie a été arrêtée, et aucun effet secondaire n’a été observé jusqu’ici. Les résultats de cet essai clinique mené par des équipes de recherche françaises ses associant l’Inserm, l’Assistance Publique Hôpitaux de Paris et l’université de Paris-Descartes viennent d’être publiés dans la revue Science datée du 6 novembre 2009. Cette première concrétise les espoirs placés dans l’utilisation de vecteurs de thérapie génique dérivés du virus VIH (lentivirus) pour une application thérapeutique chez l’homme.