Un jeune adulte atteint d’une maladie génétique grave du sang, la -thalassémie, a été traité avec succès grâce à un protocole de thérapie génique utilisant un nouveau vecteur. Cette thérapie génique s’avère suffisamment efficace pour que, plus de trois ans après le début du traitement, le patient n’ait plus besoin de transfusions sanguines pour mener une existence normale alors qu'il était jusqu'alors transfusé tous les mois pour permettre sa survie. Les résultats de cet essai clinique, dirigé par le Pr. Philippe Leboulch et mené par des équipes de recherche associant le CEA1, l’Inserm, l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, l’Université Paris-Sud 11, les universités Paris Descartes et Paris Diderot (Sorbonne Paris Cité), les universités américaines d’Harvard et de Pennsylvanie, et la société bluebird bio (anciennement Genetix Pharmaceuticals) dont la filiale française est promotrice de l’essai, sont publiés dans la revue Nature du 16 septembre. Les investigateurs principaux cliniques sont le Pr. Marina Cavazzana-Calvo de l'hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP, Université Paris Descartes) et le Pr. Eliane Gluckman de l'hôpital Saint-Louis (AP-HP, Université Paris Diderot) à Paris. Ce premier succès concrétise les espoirs placés dans l’utilisation de la thérapie génique pour traiter les hémopathies. C’est aussi la première fois qu’une thérapie génique efficace est développée pour une maladie génétique aussi fréquente.