Des chercheurs de l’Institut Pasteur et de l’Inserm, en collaboration avec le Centre de Biologie Cellulaire de Lyon, ont obtenu pour la première fois un modèle humain de neurone pour la maladie pédiatrique de Sanfilippo, un trouble neurodégénératif incurable. Ce modèle est un outil de choix pour étudier les mécanismes cellulaires à l’origine de la maladie et ainsi identifier des axes thérapeutiques. Le procédé employé, qui fait intervenir des cellules souches, pourra aussi être appliqué pour modéliser d’autres maladies, en particulier neurodégénératives. Ce travail fait l’objet d’une publication dans la revue Human Molecular Genetics.