Thérapie génique cutanée : acquis et perspectives.

Abstract

Les techniques de thérapie génique, bien que trouvant aujourd.hui leurs limites dans les systèmes de transfert et d.expression, ouvrent un champ prometteur de la recherche médicale.La peau, qui en offre un bon modèle, a été la cible d.un nombre croissant d.expérimentations dans ce domaine. Dans le cas des génodermatoses, trois types de pathologies ont été plus particulièrement étudiées : les épidermolyses bulleuses, les ichtyoses récessives et le xeroderma pigmentosum. Plus généralement, les applications de la thérapie génique cutanée trouvent leur prolongement dans bien d'autres domaines tels que la cicatrisation, la thérapie des désordres systémiques, l'immunomodulation cutanée, et la thérapie des cancers de la peau. L'avenir de ces approches diverses et attirantes repose sur la mise au point de méthodes de transfert sûres et efficaces, et sur des études complémentaires utilisant des modèles animaux.

Progress in gene therapy is currently limited by the technical challenges of efficient gene transfer and long term expression of the curative transgene. Nevertheless, gene therapy constitutes a promising field in medical research. Skin is a good target for gene therapy and several trials of corrective gene transfer have been successfully performed in vitro. In this review, we report the recent progress in phenotypic reversion of cultured cells obtained from patients suffering from epidermolysis bullosa, recessive ichthyosis or xeroderma pigmentosum. The techniques of cutaneous gene therapy can be applied to wound healing, treatment of systemic disorders, cutaneous immunomodulation and skin cancers. Successful development of the different approaches relies on the improvement of safe and efficient methods for gene transfer and on the establishment of appropriate animal models.