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Voici les éléments 1-4 de 4
Clin d’œil du Dinosaure émérite : L’enfer du génothérapeute est pavé de POC
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
Une preuve de concept (en anglais POC ou Proof of concept) est la validation expérimentale d’une hypothèse de travail afin d’en démontrer le bien-fondé. Dans le contexte qui nous occupe ici, il s’agit de la démonstration ...
Approches de gene silencing pour le traitement de la maladie de Huntington
(Éditions EDK, Groupe EDP Sciences, 2015)
La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative rare causée par une expansion pathologique de triplets CAG sur le premier exon du gène codant pour la huntingtine (HTT). La formation d’agrégats de HTT ainsi qu’une ...
Hémophilie : la thérapie génique, enfin… : Chroniques Génomiques
(EDP Sciences, 2018)
Recent efforts at gene therapy for haemophilia A and B using AAV-derived vectors show durable expression of coagulation factors at significant levels, resulting in almost complete correction of the phenotype. This is the ...
Thérapies géniques de l’amyotrophie spinale infantile : Un morceau d’histoire de la médecine
(EDP Sciences, 2020)
On convient de dire qu’une génération est nécessaire pour faire émerger une nouvelle famille de médicaments. L’amyotrophie spinale infantile (SMA), après l’élucidation du gène causal en 1995, dispose depuis peu de deux ...