Vecteurs rétroviraux pour le transfert de gènes dans le tissu hématopoïétique in vivo

Abstract

Le transfert de gènes dans les cellules hématopoïétiques pourrait être indiqué pour traiter des maladies moléculaires de l'hémoglobine, des déficits immunologiques par anomalie enzymatique, voire pourrait être intégré à des stratégies de traitement des cancers solides et des leucémies. Les vecteurs rétroviraux permettent d'espérer un transfert très efficace des gènes d'intérêt. Le perfectionnement constant des vecteurs et les connaissances accumulées sur les propriétés des cellules de la moelle osseuse, principalement les cellules souches, ont permis d'obtenir récemment, chez l'animal d'expérience, des expressions stables et relativement fortes de plusieurs types de gènes intégrés dans les cellules médullaires.