La composante génétique des maladies inflammatoires du tube digestif

Abstract

Notre livraison mensuelle d’informations concernant les maladies génétiques est presque habituelle, marquée par l’abondance… et la place croissante des mécanismes liés à l’instabilité génétique : amplification de triplets, sites fragiles. La nouveauté vient des perspectives de thérapie génique… avec, enfin, une bonne nouvelle : le potentiel régénératif des hépatocytes est tel qu’un petit nombre de cellules protégées d’un défaut entraînant la destruction du foie peut suffire à repeupler celui-ci avec des cellules saines. Dans l’avenir, des moyens pourraient être développés pour remplacer à volonté les hépatocytes d’un foie malade par des hépatocytes corrigés ou, plus généralement, pour implanter dans le foie un grand nombre d’hépatocytes génétiquement modifiés pour sécréter une protéine d’intérêt. Peut-être cette modification pourraitelle être, dans un avenir proche, la correction précise du gène muté grâce à l’introduction d’une méthode révolutionnaire de mutagenèse ciblée in situ de grande efficacité, utilisant un oligonucléotide chimérique ADN/ARN, aux extrémités closes, en « haltère ».