Les unités de thérapie cellulaire à l’épreuve de la réglementation sur les médicaments de thérapie innovante

Abstract

Le règlement européen (CE) n° 1394/2007 crée une nouvelle classe de médicaments : les « médicaments de thérapie innovante » (MTI), issus de l’ingénierie cellulaire, tissulaire, de manipulations génétiques, et éventuellement combinés à des dispositifs médicaux. Les MTI font l’objet d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) centralisée délivrée par la Commission européenne, après évaluation de l’Agence européenne des médicaments (EMA), et sont produits et distribués par des établissements pharmaceutiques. Sept ans après la publication du règlement, les AMM accordées sont peu nombreuses, et ne sont pas systématiquement accompagnées par un succès commercial, soulevant la question des spécificités et du modèle économique applicables aux MTI. Parallèlement, trois classes de produits thérapeutiques biologiquement et fonctionnellement proches coexistent : les MTI, les MTI préparés ponctuellement (MTI-PP, transcription française de l’« exemption hospitalière » prévue dans le règlement), et les préparations de thérapie cellulaire (PTC) (cette dernière catégorie est spécifique au droit français) utilisées principalement dans les greffes de cellules hématopoïétiques. La coexistence de trois jeux de règles distincts soulève pour les opérateurs historiques ou émergents de ces activités des difficultés qui sont exposées ci-après.

Regulation (EC) n° 1394/2007 from the European Parliament and the Council describes a new category of health products termed « Advanced Therapy Medicinal Products » (ATMPs). ATMPs derive from cell engineering, tissue engineering or genetic manipulations, and can in some instances be combined with medical devices. ATMPs are distributed and administered to patients, after biotechnology or pharmaceutical companies have obtained a marketing authorization that is granted by the European Commission on the basis of the European Medicines Agency (EMA) assessment. Seven years after the publication of the regulation, few of these therapies have received a marketing authorization, and even fewer have met commercial success, suggesting that a number of medical and economic issues still need to be sorted out in order to achieve sustainability in this field. The coexistence of three sets of rules for three categories of health products that are biologically and medically related - ATMPs, ATMPs produced under the hospital exemption rule, and cell therapy products (CTPs) (a specific legal category in France) that have long been used in hematopoietic cell transplantation - constitutes a complex regulatory framework. This situation raises significant issues for historical as well as emerging operators in this moving field that are discussed thereafter.