La cardiomyopathie liée à l'ataxie de Friedreich est fatale à de nombreux malades. Mais d'ici quelques années cette complication pourrait être contrôlée grâce à une nouvelle société de biotechnologie, AAVLife, et à ses ...

Jusqu'alors, la thérapie génique destinée à traiter les enfants atteints de DICS-X1, et donc dépourvus de système immunitaire, était associée à un risque important de leucémie. Mais, aujourd'hui, la technique s'est ...