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Nusinersen chez l’enfant : évolution ou révolution ? : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (2)
(EDP Sciences, 2019)Le nusinersen ou Spinraza® est utilisé en France dans l’amyotrophie spinale infantile chez l’enfant depuis un peu plus d’un an seulement. Des données personnelles, évidemment très ... -
Un point de vue institutionnel : De l’AMM à l’utilisation d’un traitement innovant : quel parcours ! (4)
(EDP Sciences, 2019)Le chemin qui conduit à la mise à disposition d’une innovation thérapeutique dans les services hospitaliers, où les patients pourront en bénéficier, supporte de nombreux ralentissements. Administrations, professionnels de ... -
Poursuivre ensemble le chemin vers l’accès aux thérapeutiques : Quelques repères
(EDP Sciences, 2019)Les thérapies innovantes arrivent dans les maladies neuromusculaires et avec elles, de nouveaux challenges. Le premier d’entre eux est que tous les malades concernés puissent accéder à ces nouveaux traitements, tout en ... -
Quel suivi pour les traitements innovants ?
(EDP Sciences, 2019)Suivre les bénéfices et la tolérance d’une thérapie innovante constitue un exercice relativement récent dans le champ des maladies neuromusculaires. Fonction respiratoire, capacités musculaires et fonctionnelles, qualité ... -
Un rêve qui devient réalité
(EDP Sciences, 2019) -
Syndromes myasthéniques congénitaux: Le repositionnement ne simplifie pas de facto l’accès : Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (4)
(EDP Sciences, 2019)Salbutamol, éphédrine, anticholinestérasiques ou encore quinidine, différents médicaments sur le marché depuis longtemps sont aujourd’hui prescrits aussi dans les syndromes myasthéniques congénitaux, avec une efficacité ... -
Thérapies innovantes et organisation des structures de soins
(EDP Sciences, 2019)Comment les établissements de santé peuvent-ils s’organiser pour se mettre en capacité de proposer une innovation thérapeutique à tous les patients concernés dès son arrivée sur le ...