La chirurgie du gène par des oligonucléotides modifiés.

Abstract

L’utilisation d’oligonucléotides chimères ARN/ADN formant une structure en double brin ou d’oligonucléotides simple brin modifiés, pourrait ouvrir de nouvelles perspectives pour les développements de la thérapie génique et de la génomique fonctionnelle. Des données récentes révèlent en effet que ces oligonucléotides ont la capacité, non seulement in vitro mais aussi in vivo, de corriger de façon ciblée une mutation ponctuelle sur un gène donné. L’essor de cette approche dépendra de la capacité à maîtriser de façon précise l’utilisation de ces oligonucléotides, mais aussi de la compréhension des mécanismes moléculaires en jeu, notamment l’implication des processus de recombinaison et de réparation.