Anticorps monoclonal anti-C5 (éculizumab) dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne

Abstract

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne est une maladie clonale acquise rare de la cellule souche hématopoïétique, due à une mutation somatique du gène PIG-A et aboutissant à un déficit d’expression de deux protéines membranaires inhibitrices du complément, expliquant l’hémolyse qui domine le tableau clinique. La prise en charge thérapeutique des formes hémolytiques a été bouleversée par le développement d’un anticorps monoclonal, l’éculizumab, dirigé contre la fraction C5 du complément.

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria is a rare acquired clonal of the hematopoietic stem cell due to acquired mutation of the PIG-A gene. This results in the lack of two GPI-anchored membrane proteins involved in the inhibition of complement attack, thus explaining red cells hemolysis. The development of an anti-C5 monoclonal antibody (eculizumab) had profoundly modified the treatment of the the hemolytic form of the disease.