• Succès de la thérapie génique d’un modèle murin de porphyrie érythropoïétique congénitale 

      de Verneuil, Hubert; Robert-Richard, Elodie; Ged, Cécile; Mazurier, Frédéric; Richard, Emmanuel; Moreau-Gaudry, François (EDK, 2008)
      Les porphyries héréditaires représentent un ensemble de maladies métaboliques caractérisées par une synthèse, une accumulation et une excrétion accrues de porphyrines et/ou de leurs précurseurs, l’acide delta aminolévulinique ...
    • Thérapie génique cutanée  : La greffe prend 

      Bergoglio, Valérie; Warrick, Emilie; Chevallier-Lagente, Odile; Magnaldo, Thierry (EDK, 2008)
      La thérapie génique ex vivo consiste à exprimer de façon stable, dans des cellules de patients en culture, une version saine du gène muté responsable de la maladie, puis à réimplanter ces cellules « corrigées » chez le ...